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来源：网络 2023-08-03 17:51

2023年8月1日，精准医疗领军企业索元生物宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）批准关于索元生物基因疗法DB107的临床Ⅱ期试验。该临床试验由全球脑瘤领域知名研究机构：加州大学旧金山分校（UCSF）

2023年8月1日，精准医疗领军企业索元生物宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）批准关于索元生物基因疗法DB107的临床Ⅱ期试验。该临床试验由全球脑瘤领域知名研究机构：加州大学旧金山分校（UCSF）、加州大学圣迭戈分校（UCSD）、以及南加州大学（USC）的研究者共同发起，将验证全新生物标志物DGM7作为预测性生物标志物指导下，DB107治疗高级别神经胶质瘤（HGG）的有效性。本次试验是一项多中心开放性临床研究，预计将招募约70名新诊断的高级别神经胶质瘤的成年患者，试验的主要终点为无进展生存期（PFS）。

索元生物于2020年从Tocagen收购了Toca 511/FC组合疗法（现称“DB107”）及其独特的重组逆转录病毒载体（RRV）基因治疗平台，Toca 511/FC组合疗法在Tocagen开展的一项国际Ⅲ期临床试验中展现出良好的安全性及耐受性，但在整体人群中没有显现出优于标准疗法的药效而未获成功。索元生物收购DB107后，经过一年多的探索，利用其独特的生物标志物平台发现了一个全新的生物标志物DGM7（Denovo Genomic Marker 7）可预测DB107的疗效。

作为针对严重未满足临床需求的全球首创基因疗法，DB107一直受到各界的关注。DB107获得了美国FDA及欧洲药监局（EMA）的孤儿药认证、还曾获得美国FDA授予的突破性疗法认证（Breakthrough Therapy Designation）。由于本实验的独创性，来自加州大学圣迭戈分校（UCSD）、加州大学旧金山分校（UCSF）以及南加州大学（USC）的脑瘤领域知名学者，共同发起本次临床试验，借助DGM7的预测性使DB107“起死回生”，帮助亟需有效疗法的高级别神经胶质瘤患者。

加州大学旧金山分校（UCSF）脑肿瘤研究中心（BTRC）首席研究员Noriyuki Kasahara博士（M.D.,Ph.D.）表示：我很高兴看到DB107重新进入临床阶段。高级别神经胶质瘤的患者的疗效在过去40年中基本没有得到提升。如能确认DB107对DGM7生物标志物阳性患者的疗效，将使得这些患者大幅获益。索元生物首席医疗官（CMO）兼首席开发官（CDO）Matthew A. Spear博士（M.D.）表示：FDA批准DB107研究是索元生物的又一个重要里程碑。我们致力于研发此逆转录病毒复制载体（RRV）独特的基因疗法。索元生物团队经过不懈努力工作寻获了预测DB107疗效的全新生物标志物DGM7，我们将在本次治疗高级别神经胶质瘤临床试验验证DGM7有效性及大幅提升患者的生存率！”本次由研究者发起的临床试验，还得到了Anova Enterprises,Inc的支持。Anova是一家致力于通过其变革性的AnovaOS™技术平台和业界首个协作“学习系统”加速有前途的治疗方法推向市场的组织，该组织将使用AnovaOS帮助研究者管理本研究。Anova总裁Martin Walsh表示：“我们经常看到患者对治疗有反应，但在大型随机患者群体中的研究却失败了。通过DGM7这类预测性生物标志物识别目标患者，并在目标群体中确认疗效，这为药物开发提供了一种更好、更具成本效益的方法。